“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)亟待政策支持 跨國(guó)公司虎視耽耽
核心提示:隨著國(guó)際醫(yī)藥市場(chǎng)不斷變革,針對(duì)罕見病的“孤兒藥”市場(chǎng)發(fā)展近年來(lái)呈現(xiàn)迅猛勢(shì)頭,跨國(guó)巨頭紛紛搶占先機(jī),其背后的政策引導(dǎo)經(jīng)驗(yàn)值得借鑒。當(dāng)前生物技術(shù)發(fā)展為全球“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)帶來(lái)新機(jī)遇,而我國(guó)產(chǎn)業(yè)發(fā)展要迎頭趕上還需彌補(bǔ)多重缺失。
隨著國(guó)際醫(yī)藥市場(chǎng)不斷變革,針對(duì)罕見病的“孤兒藥”市場(chǎng)發(fā)展近年來(lái)呈現(xiàn)迅猛勢(shì)頭,跨國(guó)巨頭紛紛搶占先機(jī),其背后的政策引導(dǎo)經(jīng)驗(yàn)值得借鑒。當(dāng)前生物技術(shù)發(fā)展為全球“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)帶來(lái)新機(jī)遇,而我國(guó)產(chǎn)業(yè)發(fā)展要迎頭趕上還需彌補(bǔ)多重缺失。
全球“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅猛跨國(guó)公司借機(jī)“分羹”
世界衛(wèi)生組織(WH O )將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65%至1%的疾病,常見的有白血病、地中海貧血、血友病、苯丙酮尿癥、白化病、法布瑞病、成骨不全癥、戈謝病等。“孤兒藥”指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品,具有研發(fā)成本高、藥品定價(jià)高等特點(diǎn)。如羅氏治療非霍奇金淋巴瘤的“孤兒藥”美羅華年銷售額為64億美元,在全球所有藥品市場(chǎng)排名中位列第八。
湯森路透報(bào)告指出,2001年至2010年間“孤兒藥”市場(chǎng)的增長(zhǎng)(年復(fù)合增長(zhǎng)率為25.8%)相對(duì)非“孤兒藥”市場(chǎng)(年復(fù)合增長(zhǎng)率為20.1%)呈現(xiàn)顯著優(yōu)勢(shì)。2011年全球“孤兒藥”市場(chǎng)銷售額為500億美元,占全球醫(yī)療市場(chǎng)約6%。
鑒于全球“孤兒藥”市場(chǎng)的廣闊前景,跨國(guó)制藥企業(yè)近年來(lái)紛紛搶占“孤兒藥”市場(chǎng)先機(jī)。2009年輝瑞公司與以色列生物技術(shù)公司Protalix達(dá)成協(xié)議開發(fā)用來(lái)治療戈謝病的藥物,開始涉足“孤兒藥”市場(chǎng)。戈謝病為遺傳性罕見病,每年治療費(fèi)用約為20萬(wàn)美元至25萬(wàn)美元,患者需終身服藥。同年,羅氏公司以468億美元全資收購(gòu)生物技術(shù)公司基因泰克,充分利用其在生物制藥領(lǐng)域里的專業(yè)知識(shí)進(jìn)軍“孤兒藥”領(lǐng)域。
2011年作為全球第三大制藥公司的賽諾菲以逾201億美元收購(gòu)罕見藥巨頭美國(guó)健贊,借此進(jìn)入“孤兒藥”市場(chǎng)。此外,諾華公司也十分關(guān)注“孤兒藥”市場(chǎng),旗下重磅產(chǎn)品“孤兒藥”格列衛(wèi)目標(biāo)人群是慢性髓性白血病患者,年銷售額已達(dá)50億美元。
剛剛參加完第十六屆北京國(guó)際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展論壇的一些業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為,國(guó)際醫(yī)藥市場(chǎng)原來(lái)所謂的重磅炸彈商業(yè)模式靠一種藥能賣幾十億甚至上百億美元的時(shí)代已經(jīng)一去不復(fù)返了,個(gè)性化用藥將成為全球藥業(yè)的大趨勢(shì),即根據(jù)每個(gè)病人的具體狀況,針對(duì)性用藥。
美國(guó)強(qiáng)生集團(tuán)創(chuàng)新中心資深總監(jiān)夏明德認(rèn)為,孤兒藥其實(shí)就是個(gè)性化用藥趨勢(shì)的一個(gè)具體表現(xiàn)形式。孤兒藥單個(gè)品種市場(chǎng)規(guī)模雖然不大,但由于是針對(duì)特殊人群,競(jìng)爭(zhēng)程度低,市場(chǎng)進(jìn)入門檻相對(duì)較高,盈利能力更強(qiáng),當(dāng)前全世界都在注重個(gè)性化用藥的趨勢(shì)下,孤兒藥的研發(fā)尤其受到關(guān)注。
罕見病致醫(yī)療保障壓力增大“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)亟待政策支持
目前罕見病在我國(guó)尚無(wú)官方定義,疾病種類及患病人群尚無(wú)確切統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)。按W T O罕見病定義粗略估計(jì),我國(guó)罕見病患者至少在1000萬(wàn)以上,常見罕見病包括白血病、血友病、白化病、法布瑞病、戈謝病、成骨不全癥、苯丙酮尿癥等。
北京生物技術(shù)和新醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)促進(jìn)中心的相關(guān)報(bào)告指出,我國(guó)至今還沒有一種自主研制生產(chǎn)的“孤兒藥”上市,仍主要依賴進(jìn)口,且引進(jìn)困難,這使得許多罕見病患者得不到有效的診斷和治療,加劇醫(yī)療保障壓力,如“瓷娃娃”常被誤診為缺鈣、小兒麻痹;國(guó)內(nèi)罕見病患者使用“格列衛(wèi)”必須通過(guò)中華慈善總會(huì)接受國(guó)際捐贈(zèng)。
另外,國(guó)內(nèi)針對(duì)孤兒藥發(fā)展的相關(guān)政策扶持滯后,僅于2009年發(fā)布了《關(guān)于印發(fā)新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定的通知》,對(duì)“孤兒藥”新藥注冊(cè)申請(qǐng)可實(shí)行特殊審批。
相比而言,發(fā)達(dá)國(guó)家高度重視“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)發(fā)展。美國(guó)、歐盟、日本、新加坡等超過(guò)30個(gè)國(guó)家和地區(qū)先后頒布了“孤兒藥”法案,通常給予權(quán)益擁有者市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)保護(hù)、大量研發(fā)資金資助、臨床研究和新藥報(bào)批相對(duì)時(shí)間較短等特殊國(guó)家政策優(yōu)待。如美國(guó)在1983年《罕見病藥法案》實(shí)施前僅有不足10個(gè)“孤兒藥”上市,到2008年FD A批準(zhǔn)上市的“孤兒藥”達(dá)到325種;歐盟在2000年的“孤兒藥”法規(guī)實(shí)施前,僅有8種“孤兒藥”審核通過(guò),到2009年已有47種“孤兒藥”審核通過(guò)。
美國(guó)強(qiáng)生集團(tuán)創(chuàng)新中心資深總監(jiān)夏明德指出,美歐一系列扶持政策的出臺(tái),為這些國(guó)家產(chǎn)業(yè)發(fā)展奠定了良好基礎(chǔ),不僅鼓勵(lì)社會(huì)資金進(jìn)入“孤兒藥”的研發(fā)環(huán)節(jié),而且通過(guò)市場(chǎng)手段保障研發(fā)投入者有一定時(shí)間回收成本,同時(shí)價(jià)格也給予一定優(yōu)惠,以此來(lái)引導(dǎo)“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)進(jìn)入良性發(fā)展壯大軌道,控制社會(huì)醫(yī)療保障成本,值得借鑒。
生物技術(shù)帶來(lái)發(fā)展新機(jī)遇國(guó)內(nèi)產(chǎn)業(yè)提升需補(bǔ)三大缺失
業(yè)內(nèi)人士指出,近年來(lái),借力生物技術(shù)發(fā)展,國(guó)外“孤兒藥”的研發(fā)效率已經(jīng)大幅提高。由于80%的罕見病都是遺傳病,隨著疾病相關(guān)生物學(xué)研究的深入,很多特異性作用靶點(diǎn)都有可能成為研發(fā)“孤兒藥”的突破口,生物技術(shù)的大量介入,為“孤兒藥”研發(fā)和市場(chǎng)快速擴(kuò)張帶來(lái)機(jī)遇,美國(guó)生物技術(shù)公司健贊因此被譽(yù)為“孤兒藥之王”。
神威藥業(yè)集團(tuán)有限公司研究院院長(zhǎng)劉軍博等業(yè)內(nèi)專家認(rèn)為,由于“孤兒藥”針對(duì)的病比較罕見,而我國(guó)還沒有建立針對(duì)孤兒藥發(fā)展的專門政策體系,因此目前在國(guó)內(nèi)開發(fā)大規(guī)模孤兒藥研發(fā)還比較困難,綜合來(lái)看,產(chǎn)業(yè)發(fā)展需彌補(bǔ)三大缺失。
一是建立“孤兒藥”研發(fā)公共平臺(tái),完善基礎(chǔ)數(shù)據(jù)。相關(guān)部門應(yīng)引導(dǎo)產(chǎn)業(yè)盡快明確罕見病和“孤兒藥”定義,構(gòu)建“孤兒藥”研發(fā)基礎(chǔ)平臺(tái),借助醫(yī)改和發(fā)展移動(dòng)醫(yī)療的契機(jī),建立統(tǒng)一的罕見病患者電子病例檔案,統(tǒng)計(jì)國(guó)內(nèi)罕見病患者類別和人數(shù),以便于“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)針對(duì)性選擇項(xiàng)目和為開展臨床試驗(yàn)招募患者。
二是健全市場(chǎng)機(jī)制,調(diào)動(dòng)市場(chǎng)主體積極性凝聚產(chǎn)業(yè)發(fā)展動(dòng)力。一些業(yè)內(nèi)人士指出,目前整個(gè)國(guó)內(nèi)的藥物注冊(cè)體系、包括醫(yī)療體系,都不利于孤兒藥的發(fā)展,企業(yè)即便投入研發(fā)了,得到的利潤(rùn)也比較小,市場(chǎng)動(dòng)力不足。政府應(yīng)盡快制定我國(guó)的《罕見疾病防治法》,制訂罕見病管理和罕見病藥物管理制度;效仿國(guó)外法規(guī)授權(quán)“孤兒藥”擁有者附加的市場(chǎng)壟斷權(quán)、新藥定價(jià)、稅收優(yōu)惠政策等,打通市場(chǎng)機(jī)制。
三是大力促進(jìn)國(guó)內(nèi)企業(yè)與國(guó)際企業(yè)合作創(chuàng)新。創(chuàng)新和合作是全球藥業(yè)的趨勢(shì),沒有創(chuàng)新就沒有新藥,就沒有仿制藥,目前許多企業(yè)出于短期視角考慮,主要做仿制藥,發(fā)展處于被動(dòng)。
2012年10月,跨國(guó)制藥企業(yè)賽諾菲與中國(guó)醫(yī)藥(600056,股吧)工業(yè)研究總院簽署合作備忘錄,共同進(jìn)行我國(guó)首個(gè)罕見病領(lǐng)域疾病診斷及治療的聯(lián)合研究。政府應(yīng)支持產(chǎn)業(yè)內(nèi)類似的國(guó)際合作創(chuàng)新,同時(shí)借助政產(chǎn)學(xué)研聯(lián)合支持一批“孤兒藥”研發(fā)項(xiàng)目,鼓勵(lì)制藥企業(yè)投入“孤兒藥”研發(fā)。
責(zé)任編輯:醫(yī)藥零距離
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