“突破性治療資質(zhì)認定的生物制劑比例高，反映了單克隆抗體成為大型制藥公司的主流研發(fā)藥物、生物制劑往往能獲得較高的定價和具有比小分子藥物更大的潛力等趨勢”

中國藥企經(jīng)過多年發(fā)展正整裝再出發(fā)，更多走向海外，詳細了解國外新藥優(yōu)先審評的條件和方法，有利于本土企業(yè)更快融入國際市場。

審評機構(gòu)與研發(fā)企業(yè)密聯(lián)

據(jù)美FDA披露，2013年美國新批準的27個新藥的首輪審評通過率在60%。首輪通過率較高的原因一是新藥滿足了未滿足的臨床需求；二是在藥物研發(fā)過程中，審評機構(gòu)與研發(fā)企業(yè)之間進行了更密切和有效的溝通。

眾所周知，F(xiàn)DA有多個快速審評程序用于促進和加快新藥的研發(fā)與審查，加速計劃有助于用于嚴重疾病的治療方法盡可能快的得出結(jié)論，以確認該療法的療效和風險。目前這些程序包括四種，分別是Fast Track、Breakthrough、Priority Review以及Accelerated Approval。在接下來的文章中，筆者將分別就這幾種程序進行詳細解讀。

突破性療法資質(zhì)認定

突破性療法資質(zhì)認定（Breakthrough Therapy Designation，簡稱BTD)的目的是加快開發(fā)和審批能夠治療嚴重或威脅生命狀況的藥物。在申請人請求下，F(xiàn)DA可認定一個藥物具有突破性療法而進行優(yōu)先審評。

例如Gazyva，這是經(jīng)突破性療法資質(zhì)認定后批準的第一個藥物，也是基因泰克在過去三年被FDA批準的又一個抗癌藥。據(jù)說研發(fā)企業(yè)花了20年時間來研發(fā)這一治療血癌的藥物，還將繼續(xù)展開研究，以評估其在其他類型血癌的功效。2013年批準的Sofosbuvir（商品名：Sovaldi）也是以突破性療法資質(zhì)認定獲得批準的藥物，用于治療丙型肝炎病毒感染。在用于特定基因型慢性丙型肝炎治療時，還被譽為“口服干擾素”。市場對Sovaldi和其他治療丙型肝炎的藥物需求巨大，銷售額有望快速增長。

解密快速通道

突破性治療資質(zhì)認定囊括了所有的快速通道程序功能，獲得資質(zhì)認證的新藥開發(fā)能得到包括FDA高層官員在內(nèi)的更加密切的指導。同時FDA要求：

在藥物的整個研發(fā)過程之中，審查小組保持與申請人的溝通；提供及時的建議，并在藥物的開發(fā)方面與申請人互動溝通，以確保研發(fā)計劃，及所收集的審批所必需的非臨床和臨床數(shù)據(jù)是有效和可行的；采取措施，以確保臨床試驗的設計方案有效可行、科學和適當（例如減少病人處于潛在的、療效不佳的治療過程）。

為促進研發(fā)方案的審查，F(xiàn)DA審查小組還會安排跨學科的項目負責人，作為審查小組跨學科成員之間的科學聯(lián)系以及內(nèi)部協(xié)調(diào)，并與申請人溝通。

自2012年FDA 創(chuàng)建突破性治療資質(zhì)認定以來，至2013年3月初，F(xiàn)DA收到了155份BTD申請，其中41項被授予BTDs，而3種藥物已收到上市許可。大多數(shù)的這些藥物是小分子（68％）或孤兒藥（58％），而生物藥構(gòu)成占據(jù)突破性治療資質(zhì)認定的32％，相對比例高于其銷售分布情況。

筆者還留意到，突破性治療資質(zhì)認定的生物制劑比例高，也可能反映了一些趨勢：首先，單克隆抗體已經(jīng)成為整個行業(yè)甚至是大型制藥公司的主流研發(fā)藥物；其次，這一資質(zhì)認定的一大重點是用于癌癥靶向藥物；再次，生物制劑常常針對嚴重的疾病和未滿足的臨床需求；此外，進行該項資質(zhì)認定也意味著一個新治療模式及參與競爭風險較小，而小分子藥物研發(fā)制造企業(yè)必須面對更激烈的競爭；最后，生物制劑往往獲得較高的定價和具有比小分子藥物更大的、一鳴驚人的潛力。