據(jù)中國(guó)政府網(wǎng)消息，來(lái)自河北石家莊的網(wǎng)民“雪艷”、來(lái)自安徽合肥的網(wǎng)民“翔翔媽”等多地罕見(jiàn)病患者及家屬建議，加大對(duì)國(guó)內(nèi)藥企研發(fā)罕見(jiàn)病治療藥物的資金幫扶力度，建立完善配套的藥品快速審批程序，對(duì)于一些“國(guó)外有藥，國(guó)內(nèi)無(wú)藥”的罕見(jiàn)病治療藥品，希望進(jìn)一步加大引進(jìn)力度，并適當(dāng)降低關(guān)稅稅率。

國(guó)家藥監(jiān)局收到中國(guó)政府網(wǎng)轉(zhuǎn)去的網(wǎng)民留言后，認(rèn)真研究辦理，作出如下答復(fù)：

感謝網(wǎng)民提出的意見(jiàn)建議。近年來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局高度重視罕見(jiàn)病治療藥物，通過(guò)健全罕見(jiàn)病用藥審評(píng)審批體系、加快企業(yè)研發(fā)指導(dǎo)、提高罕見(jiàn)病臨床可及，全力保障罕見(jiàn)病患者健康權(quán)益。

一是加強(qiáng)對(duì)申請(qǐng)人的溝通指導(dǎo)服務(wù)，對(duì)符合要求的罕見(jiàn)病用藥品種納入優(yōu)先審評(píng)審批通道，依法依規(guī)完成審評(píng)審批工作。2023年批準(zhǔn)罕見(jiàn)病用藥45個(gè)品種，其中15個(gè)品種通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序得以加快上市，1個(gè)品種通過(guò)附條件批準(zhǔn)上市。

二是為滿足公眾臨床用藥急需，2022年6月23日，國(guó)家衛(wèi)生健康委會(huì)同國(guó)家藥監(jiān)局制定發(fā)布了《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》，對(duì)于國(guó)內(nèi)無(wú)注冊(cè)上市、無(wú)企業(yè)生產(chǎn)或短時(shí)間無(wú)法恢復(fù)生產(chǎn)的境外已上市臨床急需少量藥品，醫(yī)療機(jī)構(gòu)可按照工作方案要求提出相應(yīng)藥品的臨時(shí)進(jìn)口申請(qǐng)。對(duì)此類申請(qǐng)，國(guó)家藥監(jiān)局均按照方案規(guī)定予以加快辦理。

三是為鼓勵(lì)企業(yè)研發(fā)罕見(jiàn)病藥物，國(guó)家藥監(jiān)局出臺(tái)了一系列技術(shù)指導(dǎo)原則，指導(dǎo)研發(fā)申報(bào)，使罕見(jiàn)病患者及早獲得安全有效的藥物。

四是國(guó)家藥監(jiān)局與財(cái)政部、海關(guān)總署、稅務(wù)總局聯(lián)合發(fā)布了《關(guān)于罕見(jiàn)病藥品增值稅政策的通知》，目前已陸續(xù)發(fā)布了三批清單，對(duì)納入清單的罕見(jiàn)病藥品減按3%征收進(jìn)口環(huán)節(jié)增值稅，并對(duì)“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)給予企業(yè)所得稅優(yōu)惠，降低企業(yè)負(fù)擔(dān)，促進(jìn)罕見(jiàn)病藥品研發(fā)。