首頁(yè) > 醫(yī)藥市場(chǎng) > 市場(chǎng)動(dòng)態(tài)

中國(guó)自主研發(fā)長(zhǎng)效抗艾新藥有望率先上市

2014-08-12 11:36 來源:科技日?qǐng)?bào) 點(diǎn)擊:

3期臨床開始已經(jīng)5個(gè)月了,謝東懸著的心始終沒有輕松過,自從他執(zhí)掌的南京前沿生物自主研發(fā)的長(zhǎng)效治療艾滋病原創(chuàng)新藥——艾博衛(wèi)泰,今年二月宣布進(jìn)入3期臨床試驗(yàn)后,已經(jīng)有多位艾滋病病人主動(dòng)找上門來要求參加試驗(yàn),而這些病人無(wú)一例外都是已經(jīng)對(duì)傳統(tǒng)抗艾滋病藥物產(chǎn)生了耐藥性。今年4月7日出版的國(guó)際著名刊物《自然醫(yī)學(xué)》,在全球抗艾新藥產(chǎn)品鏈報(bào)告中指出,開發(fā)長(zhǎng)效新藥是有效解決長(zhǎng)期藥物治療失敗病例的最新策略。該報(bào)告點(diǎn)評(píng)了目前正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)的3種長(zhǎng)效抗艾新藥中,來自中國(guó)的艾博衛(wèi)泰已進(jìn)入臨床試驗(yàn)最后階段,有望成為在全球率先上市的長(zhǎng)效抗艾滋病新藥。

與病毒過招,找準(zhǔn)靶點(diǎn)再放箭

全球3530萬(wàn)艾滋病病毒感染者,230萬(wàn)新發(fā)感染者,160萬(wàn)人死于艾滋病。這是一組令人震驚的數(shù)字,它無(wú)時(shí)無(wú)刻地在提醒我們,艾滋病已成為人類健康的嚴(yán)重威脅。

自1981年美國(guó)首次報(bào)道艾滋病病例以來,國(guó)際社會(huì)付出了巨大的努力,先后研制出28種治療艾滋病的合成藥物,可是至今仍然無(wú)法研究出根治和預(yù)防艾滋病的有效藥物。

“艾滋病之所以難防難治,是因?yàn)镠IV病毒十分狡猾,它不僅專門攻擊人體免疫系統(tǒng),而且非常多變,現(xiàn)在已經(jīng)上市的抗艾藥物,要么由于毒副作用,要么由于耐藥,造成許多治療失敗。”南京前沿生物技術(shù)有限公司董事長(zhǎng)謝東告訴記者。

作為我國(guó)首批引進(jìn)的“千人計(jì)劃”人才,謝東是約翰·霍普金斯大學(xué)博士,曾在國(guó)外多家知名研究機(jī)構(gòu)任職,領(lǐng)導(dǎo)和參與了3個(gè)抗艾滋病新藥的研發(fā)工作。2002年,他帶著自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)技術(shù)回到國(guó)內(nèi)創(chuàng)業(yè),首先就把目標(biāo)瞄準(zhǔn)了艾滋病。

“HIV屬于高度容易產(chǎn)生基因變異的逆轉(zhuǎn)錄病毒,過去30年經(jīng)驗(yàn)告訴我們,長(zhǎng)時(shí)間藥物治療不管什么配方都會(huì)有部分患者產(chǎn)生耐藥,甚至有的患者中斷了幾天服藥后耐藥就出現(xiàn)了,這時(shí)重新給藥的療效就差強(qiáng)人意。”

“這部分患者該怎么辦?難道真的無(wú)藥可救了嗎?”謝東說,全球有1200萬(wàn)感染者接受藥物治療,有耐藥基因突變的大約有300萬(wàn)人,而我國(guó)此類患者可達(dá)幾萬(wàn)人,這是全球防治艾滋病的重大隱患。

近年來,艾滋病患者越來越多,但是抗艾滋病新藥的研發(fā)仿佛陷入瓶頸期,在研新藥寥寥無(wú)幾,已上市并在臨床上取得顯著成效的新藥更是屈指可數(shù)。全球醫(yī)療市場(chǎng)都急切需要新型的抗艾滋病藥物盡早問世。

謝東帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)成員對(duì)HIV病毒表面的兩種蛋白質(zhì)gp120和gp41進(jìn)行分析后,發(fā)現(xiàn)它們是HIV入侵人體T細(xì)胞的幫兇。他們意識(shí)到,只要控制住這兩種蛋白,不讓它們與T細(xì)胞結(jié)合,就可以抑制HIV在人體內(nèi)的復(fù)制和傳播。他們把這種新型抗艾藥物稱之為HIV病毒進(jìn)入抑制劑。

謝東向記者介紹說,從藥物靶點(diǎn)上看,艾博衛(wèi)泰針對(duì)的是HIV病毒的gp41蛋白的一個(gè)全新區(qū)域,機(jī)理上可有效抑制絕大多數(shù)HIV病毒、包括耐藥病毒;從藥物結(jié)構(gòu)上看,艾博衛(wèi)泰是原創(chuàng)新型的多肽藥物,在人體內(nèi)將會(huì)代謝為氨基酸,而且不會(huì)攻擊人體細(xì)胞,目前顯示了良好的安全性。僅從這兩點(diǎn)上看,艾博衛(wèi)泰與目前已上市的抗艾滋病藥物相比,就已領(lǐng)先一大步。更加令人驚喜的是,艾博衛(wèi)泰一周給藥一次,相比現(xiàn)在每天吃一把藥的產(chǎn)品,可提高患者用藥的依從性,大幅減少因不按時(shí)服藥造成的治療失敗。

與時(shí)間賽跑,寂寞是最大的對(duì)手

“只有我一人,前沿生物是做不到今天的。”回首創(chuàng)業(yè)十余年來的甘辛,謝東最感謝的是兩位“缺心眼”的搭檔——陸榮健,哈佛醫(yī)學(xué)院博士后,從事生物科技公司抗病毒藥物開發(fā);王昌進(jìn),美國(guó)肯塔基大學(xué)藥學(xué)院博士,在新藥研發(fā)、市場(chǎng)、商務(wù)領(lǐng)域摸爬滾打多年。

為研發(fā)這款治療艾滋病的原創(chuàng)新藥,三位“千人計(jì)劃”專家至今已堅(jiān)持十余年,累計(jì)投入的資金已達(dá)上億元。

“人往往是這樣,當(dāng)你到了不用為生活發(fā)愁的時(shí)候,就開始折騰。”王昌進(jìn)說,在默克、輝瑞這樣的著名企業(yè),研發(fā)人員成千上萬(wàn),個(gè)人就像大海中的一滴水。做大池子里的小魚,還是做小池子里的大魚?最終,三人選擇了自己“挖池子”。

新藥研發(fā)每一天都在燒錢,一路上,即便前沿生物得到了各路資金的支持,“錢荒”的考驗(yàn)還是不斷向他們襲來。

“都想不起來有多少回青黃不接了!先是高管不領(lǐng)工資,再后來,高管就掏家底給員工發(fā)工資。”王昌進(jìn)說,十年砸下去上億元,要是買塊地早發(fā)了。但是,“我們想做出自己的成果,做出中國(guó)自己的原創(chuàng)藥,我們會(huì)堅(jiān)持下去。”

在艾博衛(wèi)泰問世前,國(guó)內(nèi)鮮有針對(duì)重大疾病的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)新藥問世,最根本的原因就是新藥研發(fā)是艱苦的系統(tǒng)工程,時(shí)間長(zhǎng)、耗資大,更有風(fēng)險(xiǎn),還要容忍失敗。正因?yàn)榇鷥r(jià)太大,國(guó)內(nèi)利潤(rùn)高、影響大的新藥市場(chǎng)大部被跨國(guó)公司占領(lǐng)。目前,全球有28款抗艾滋病原創(chuàng)藥,但是沒有一款是中國(guó)的。

“抗病毒藥物治療是防控艾滋病傳播的有效手段,在目前無(wú)法根治、需要終身治療的情況下會(huì)對(duì)新藥有不斷的需求。國(guó)家針對(duì)這個(gè)重大傳染病建立自主的新藥研發(fā)體系,不僅關(guān)系到國(guó)家戰(zhàn)略安全和社會(huì)穩(wěn)定,可減少購(gòu)買國(guó)外新藥的巨大費(fèi)用,還有助于中國(guó)幫助艾滋病肆虐的發(fā)展中國(guó)家。”謝東說。

從“十一五”到“十二五”期間,前沿生物連續(xù)得到了國(guó)家重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)的支持;進(jìn)入了國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局審批“綠色通道”,艾博衛(wèi)泰的每次申報(bào)臨床試驗(yàn)都獲得加速審批;每一次專家會(huì)議都有相關(guān)部委出面召集各路專家支招……這在我國(guó)新藥研發(fā)中是前所未有的罕見一幕。

“零的突破”,有望傳遞生命的接力棒

今年2月,在北京一個(gè)不知名的、狹小昏暗的會(huì)議室里,前沿生物召集了艾博衛(wèi)泰3期臨床試驗(yàn)啟動(dòng)會(huì),標(biāo)志著向國(guó)產(chǎn)原創(chuàng)新藥上市發(fā)起最后“沖刺”。

而在此前已完成的2期臨床試驗(yàn)結(jié)果表明,使用艾博衛(wèi)泰與克力芝聯(lián)合給藥,療效出人意料地好:藥物具有高度安全性,不僅全部病人體內(nèi)的HIV病毒被降低99%,而且56%的患者的病毒載量降低至檢測(cè)線之下。兩項(xiàng)數(shù)據(jù)均超過世界衛(wèi)生組織推薦的標(biāo)準(zhǔn)二線治療方案一倍。

該試驗(yàn)的領(lǐng)銜研究者、首都醫(yī)科大學(xué)附屬佑安醫(yī)院感染中心主任吳昊教授說:“艾博衛(wèi)泰是少有的幾個(gè)在我國(guó)研發(fā)、具有全球?qū)@蜐撛谑袌?chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力的新藥產(chǎn)品。”

據(jù)吳昊介紹,該新藥具有兩個(gè)鮮明特點(diǎn):一是每周給藥一次的長(zhǎng)效,二是對(duì)耐藥病毒的有效。“艾博衛(wèi)泰是第一個(gè)以有效治療中國(guó)患者為目標(biāo)的抗艾新藥,標(biāo)志著我國(guó)艾滋病治療整體研究水平的提高。在這個(gè)產(chǎn)品的最后關(guān)鍵研究階段,我們期望得到患者和臨床醫(yī)生的積極參與,科學(xué)、高效完成這個(gè)有重要意義的研究,造福中國(guó)及世界的艾滋病人。”

在建設(shè)創(chuàng)新型國(guó)家的轉(zhuǎn)型時(shí)期,艾博衛(wèi)泰進(jìn)入3期臨床試驗(yàn),在全球長(zhǎng)效抗艾新藥的研發(fā)中走在了最前面,并有望率先上市實(shí)現(xiàn)“零的突破”,邁出打破外國(guó)藥企壟斷抗艾新藥市場(chǎng)的重要一步。

從最初的藥物篩選到現(xiàn)在的臨床試驗(yàn),艾博衛(wèi)泰研發(fā)、生產(chǎn)的每一步都保持與國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)緊密接軌:早期藥效試驗(yàn)是在美國(guó)進(jìn)行的,3期臨床試驗(yàn)的病人都是標(biāo)準(zhǔn)一線治療方案失敗的艾滋病病毒感染者,420例患者分2組進(jìn)行對(duì)照試驗(yàn),每例病人的試驗(yàn)都將持續(xù)48周。

記者了解到,艾博衛(wèi)泰3期臨床試驗(yàn)下一步將在全國(guó)十幾個(gè)藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)推開。

“在我們眼里,艾滋病并不可怕,它是一種藥物可控的慢性疾病,前提是我們的藥物研發(fā)永遠(yuǎn)走在病毒的前面??上驳氖牵┬l(wèi)泰3期臨床預(yù)計(jì)將在2014年底完成入組,2015年獲得24周中期數(shù)據(jù),2016年申報(bào)新藥,有望成為中國(guó)和全球艾滋病人的生命接力棒。”謝東說。

Tags:長(zhǎng)效抗艾新藥 上市

責(zé)任編輯:露兒

圖片新聞
Chinamsr醫(yī)藥聯(lián)盟是中國(guó)具有高度知名度和影響力的醫(yī)藥在線組織,是醫(yī)藥在線交流平臺(tái)的創(chuàng)造者,是醫(yī)藥在線服務(wù)的領(lǐng)跑者
Copyright © 2003-2020 Chinamsr醫(yī)藥聯(lián)盟 All Rights Reserved